近日，美国FDA正式授予睿健毅联医药科技有限公司旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免资格，并进一步批准NouvNeu004注射液针对多系统萎缩的国际I期临床试验。据悉，这是2025年10月23日中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请之后，NouvNeu004注射液取得的进一步国际重大进展。
值得一提的是，目前睿健医药治疗多系统萎缩的NouvNeu004，针对帕金森病的NouvNeu001均已成为国际头个iPSC来源通用型细胞药物，均被FDA授予“Special Exemption”特殊豁免资格，并且均实现了中美双报双批。
Special Exemption(特殊豁免)是美国DA针对特定药品或疗法授予的临时性政策豁免，允许其在不完全符合常规法规要求的情况下进行临床试验或上市申请。今年以来，国内已有多款处于研发中的创新药物获得该特殊批准。
11月24日，绿叶制药集团自主研发的 LY03017 获得美国 FDA 授予的 "Special Exemption" 特殊豁免资格。FDA 审查后认为，基于 LY03017 的化学结构特性、已有的安全性数据和临床前研究结果，可以跳过传统 I 期临床试验的第一步(SAD)，直接进入多次给药剂量递增阶段。
据了解，LY03017拟用于治疗阿尔茨海默病精神病性障碍(ADP)、帕金森病精神病性障碍(PDP)、精神分裂症阴性症状(NSS)。临床前研究显示，LY03017的体内外药效活性、组织分布、心脏安全性均显著优于同目标适应症的已上市和在研药物。
2月1日，美国 FDA正式批准了士泽生物医药(苏州)有限公司的通用型 iPS 衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请(IND)，用于治疗帕金森病的注册临床试验，并且，美国 FDA 还同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权(Exemption)，用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。
在国内，该药也已正式获我国国家药品监督管理局(NMPA)一次性无发补完全批准，用于治疗神经退行性疾病帕金森病。
2025年，多款中国创新药获 FDA 特殊豁免，不仅证明了企业的研发能力，也彰显了当前中国医药产业正加速从仿制药大国向创新药强国跨越。未来 3-5 年，中国医药产业预计将在全球创新格局中占据越来越重要位置，成为全球患者获取高质量创新药物的重要源头。